Gen terapisi öncüsü Dr. Wilson duyurdu: Yeni SMA tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk! “Daha etkili ve daha ucuz”
Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi'nde görev yapan ve Amerika Birleşik Devletleri'nin bu alandaki en büyük araştırma merkezlerinden biri olan Rose H. Weiss Gen Terapi Merkezi'nin yöneticisi olan Profesör. Dr. Wilson, dünyada nadir hastalıklara karşı gen terapisi araştırmalarının önde gelen isimlerinden biri olarak kabul ediliyor.
Spinal müsküler atrofi (SMA) hastalarında kullanılması FDA tarafından 2019 yılında onaylanan "Zolgensma" adı verilen gen terapisi ve gendeki mutasyonların neden olduğu "lipoprotein lipaz eksikliği" ve "retina distrofisi" gibi ailesel hastalıklara yönelik gen tedavileri RPE65 geni Wilson'un laboratuvarında geliştirildi ve tüm dünyaya yayıldı. Başlıca tedaviler arasındadır.Türkiye'de Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz 1 Klinik Araş...